医保落地 玛伐凯泰助力梗阻性肥厚型心肌病患者治疗前景逐渐向好

相较于高血压、脑卒中、冠心病等常见心脑血管疾病，肥厚型心肌病的大众关注度和知晓率相对较低。此前，某部热播剧中展示了一例因患有肥厚型心肌病而在上班路上突发晕倒的年轻患者故事，让肥厚型心肌病有了更多的关注。北京大学第三医院心血管内科主任医师陈宝霞表示，肥厚型心肌病的早期症状可能并不明显，但对患者健康的危害很大。因此，若出现疲劳乏力、劳力性呼吸困难、头晕、胸痛、心悸、晕厥等症状，应及时就医接受进一步检查和治疗。

北京大学第三医院心内科主任医师陈宝霞

小众“心病”面临两大难题

陈宝霞介绍，肥厚型心肌病在中国的患病率约为80/10万，主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，以左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两类。其中，梗阻的存在会加重对心功能的损害，导致此类患者的生存率相较非梗阻性更低。

然而，由于症状缺乏特异性，不同患者之间表现出的症状差异较大、日常检查又很难发现，肥厚型心肌病的临床诊断成了一门难题。陈教授表示，超声心动图是肥厚型心肌病首选、准确且经济的方法，建议高风险人群、尤其是有肥厚型心肌病家族史人群在体检中增加这一检查。此外，在对肥厚型心肌病患者进行首次评估时，应采用心脏超声结合激发试验，在安静或者激发状态下，如果患者左心室流出道与主动脉峰值压差≥30毫米汞柱，即可确诊为梗阻性肥厚型心肌病。

除了诊断，另一大难题则是“治疗难”。陈宝霞表示，肥厚型心肌病本身的病理生理机制比较复杂，即患者的心肌肌球蛋白异常活跃，导致过多的肌球蛋白和肌动蛋白形成横桥连接，让心肌长期处于过度收缩状态，舒张受限。传统的药物治疗并不能从机制上根本地改善肥厚型心肌病，室间隔减容术操作难度大且存在并发症风险，可以说梗阻性肥厚型心肌病患者一直缺乏一个“治标”又“治本”的理想方案。

医保落地助力长期管理更可及

心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰纳入医保后，患者的长期治疗负担得以减轻。通过对心肌肌球蛋白的选择性抑制作用，心肌肌球蛋白抑制剂可以减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，从而减轻心肌过度收缩、改善舒张功能。目前，心肌肌球蛋白抑制剂已被国内及欧美等多部相关指南列为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。

陈宝霞教授表示，肥厚型心肌病是需要长期管理的慢性进行性疾病，患者的经济情况是否支持长期用药决定了疾病管理的最终效果。“医保落地后，如果是按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，月均自费降低到2000元左右，可负担性有了很大提升，患者的长期治疗更有保障了。”