首款获批干细胞药落地武汉，专访中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授

近日，中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授团队在湖北开出干细胞药品“艾米迈托赛注射液”处方，该药品为国内首款且迄今为止唯一一款间充质干细胞获批药品。此次顺利落地标志着这款创新药品正式扎根湖北临床，为本地血液病患者带来治疗新希望。

胡豫教授介绍:“该药品主要针对造血干细胞移植后激素治疗无效的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者，aGVHD是指在接受造血干细胞移植后，供者来源免疫细胞异常攻击受者组织器官导致的免疫损伤性疾病，一线治疗药物糖皮质激素疗效有限，激素治疗无效的患者长期生存率较低，临床急需更多有效治疗方法。”

作为国内自主研发的干细胞创新药，艾米迈托赛注射液以人脐带来源的间充质干细胞为核心成分，通过旁分泌效应与免疫调节双重治疗机制发挥作用。依托强效免疫调节优势，该药品已获批适应症为14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

据团队王华芳教授介绍，此次接受艾米迈托赛注射液治疗的患者，是因造血干细胞移植后肠道aGVHD，经激素及多种二线药物治疗后腹泻仍迁延不愈，输注间充质干细胞治疗后，腹泻明显好转至停止。

后续，胡豫教授团队会将相关诊疗及落地经验通过权威医疗与医药行业渠道对外分享，为干细胞药物在湖北乃至华中地区的规模化临床应用提供参考。

胡豫教授在接受采访时表示：“湖北首个处方的成功开具，是国产创新药临床转化的重要实践，将为省内更多aGVHD患者提供“有效可及”的治疗方案。”

以下为采访：

该药物是如何帮助控制或治疗移植物抗宿主病的？能否打个比方，让大众也能听懂它的作用机制？

胡豫：艾米迈托赛所含的人脐带间充质干细胞不直接攻击异常免疫细胞，而是通过分泌多种生物活性因子，主动调节过度激活的免疫系统，恢复其平衡状态。具体来说，它能抑制免疫细胞的异常增殖，减少炎症因子风暴，同时促进调节性T细胞的功能，从而减轻对自身组织的攻击。这种‘免疫重塑’的过程，有助于缓解皮肤、肠道等靶器官的炎症反应。

“干细胞药物治疗”一直备受关注，但多数人都认为还处于“遥不可及”的实验室阶段。您是否向大众介绍一下干细胞药品从实验室到临床应用的进程？

胡豫：过去几十年，干细胞更多停留在科研论文和媒体报道中，公众总觉得“听起来很厉害，但用不上”。但现在不同了——艾米迈托赛的获批，是我国第一个按照‘药品’标准严格审批的干细胞产品，已经进入了真实临床开启应用了。

市面上打着干细胞旗号的“产品”众多，消费者应该如何选择呢？首款获批干细胞又将带来哪些改变呢？

胡豫：只有将干细胞作为药品管理，才能避免乱象，保障患者安全。这意味着，干细胞药物治疗不再是某个医院的“实验技术”。而是经过大规模生产验证、质量可控、疗效可验证、不良反应可监测的正规药物。每一批次都必须符合GMP标准，就像我们吃的一粒药片一样有编号、有检测、有追溯。

市面上总有干细胞是万能的传言，但首款获批干细胞药物适应症受限，是否意味着间充质干细胞在临床应用的有限性？

胡豫：适应症‘窄’不等于应用前景‘小’。当前获批的适应症——aGVHD，是我国乃至全球造血干细胞移植领域尚未解决的重大临床难题，患者迫切需要有效治疗手段。选择这一‘高未满足需求’的适应症作为突破口，是科学且负责任的做法。

除了aGVHD，这类干细胞药物未来是否可用于治疗其他免疫性疾病？

胡豫：事实上，间充质干细胞因其独特的免疫调节和组织修复能力，正在被广泛研究用于治疗糖尿病肾病、血管抗衰老等多种免疫与炎症性疾病。

我相信随着更多高质量临床证据积累，间充质干细胞将从‘单一适应症药品’逐步发展为‘平台型细胞治疗产品’，适应症也将覆盖更广泛的疾病领域。

市面上“干细胞包治百病”的宣传不断，如果请您对正在经历移植或面临疑难病症的患者和家属说几句话，您最想提醒的是什么？

胡豫：新技术、新药确实带来了新的可能，但它也有明确的适用范围和科学边界。

患者在选择创新药物治疗时，务必理性对待，认准“三正规”：正规医院、正规医生、正规获批药品。只有经过国家药监局批准、纳入规范管理的干细胞产品，才具备可追溯、可监管、可评价的临床使用基础。

记者：目前干细胞药物价格较高，患者负担较重。相比国外同类产品，我国首款获批干细胞药的可及性如何？

胡豫：这是一个非常现实的问题。以美国FDA批准的间充质干细胞药物为例，其定价高达19.4万美元/袋，约合人民币140万元，而我国首款获批的干细胞药品——艾米迈托赛注射液，单剂价格为1.98万元人民币，仅为同类进口产品的1/70左右，大幅降低了患者的经济负担。

更重要的是，该款国家创新药不仅在价格上实现了突破，也在用药保障体系上有一些创新动作，比如推出专项用药保障、纳入‘惠民保’、商业保险，这些都能切实提升药品的可及性以及可负担性。

我认为任何一款创新药，不仅要‘研得出’，更要‘用得上’‘付得起’。艾米迈托赛的上市与保障模式探索，正在让干细胞药品真正成为患者可及、可负担的‘救命药’。