梗阻性肥厚型心肌病创新药玛伐凯泰南京医保落地

心血管疾病中，有一种较为“小众”的疾病——肥厚型心肌病（HCM），该疾病以左心室壁异常增厚为特征。数据显示，我国肥厚型心肌病的患病率约为80/10万。虽与冠心病，高血压相比发病率相对较低，但肥厚型心肌病的危害性却不小，临床表现包括劳力性呼吸困难、胸痛、头晕等“大众”症状，部分肥厚型心肌病患者还存在突发心脏性猝死风险。由于临床症状缺乏特异性，肥厚型心肌病的早期发现和治疗较为困难，“小众”心病成为部分人群的健康“隐患”。

江苏省人民医院心血管内科主任医师徐东杰教授

江苏省人民医院心血管内科主任医师徐东杰教授介绍，肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的疾病，主要表现为左心室室壁增厚，存在一定的家族遗传倾向。而根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可以分为梗阻性和非梗阻性两大类。与非梗阻性肥厚型心肌病相比，梗阻的存在会加重对心功能的损害，进而加重劳力性呼吸困难等系列症状，患者的生存率更低。

肥厚型心肌病临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，而有些患者首发症状就是猝死，因此早期的筛查诊断显得尤为重要。临床上，心电图、超声心动图、心脏磁共振成像等诊断性检查可帮助确诊肥厚型心肌病。其中，超声心动图是诊断首选、准确且经济的方法，所有肥厚型心肌病患者均应进行经胸超声心动图检查。左心室舒张末期任意部位室壁厚度≥15mm，或携带致病基因的或遗传受累家系成员左心室壁厚度≥13mm可诊断为肥厚型心肌病。

在此基础上，患者左心室流出道与主动脉峰值压差（LVOTG）≥30 mmHg时，可以认为存在左心室流出道梗阻。但由于LVOTG是动态变化的，因此对于静息状态无左心室流出道梗阻的患者，还需要使用Valsalva等激发试验在激发状态下进行评估，确认是否存在隐匿性的梗阻。隐匿性的梗阻约占肥厚型心肌病患者的1/3，不容忽视。

徐东杰教授指出，梗阻性肥厚型心肌病是一种需要长期管理的慢性、进行性心脏疾病，患者需要坚持长期规范化治疗。由于梗阻性肥厚型心肌病的病理生理机制复杂，传统药物基本都只是对症处理，无法直接作用于疾病机制，对梗阻的减轻比较局限。患者常面临“无药可用”的困境；侵入性手术治疗虽可以改善症状，但是操作难度高且存在并发症风险，患者往往存在顾虑。

创新疗法的关键，在于能够直接作用在疾病的病理生理机制。徐东杰教授介绍，心肌肌球蛋白抑制剂靶向作用于心肌肌球蛋白，可以减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，从而减轻心肌过度收缩，改善心肌舒张。而针对性药物的出现，使医患双方对疾病的认知和管理理念都发生了翻天覆地的变化。

心肌肌球蛋白抑制剂被纳入医保后，南京不同医保类型的患者能享受不同比例的报销。职工医保、居民医保政策范围内住院费用报销比例分别稳定在90%和70%左右，门诊报销比例达到60%以上。医保落地后，患者的可负担性能得到进一步提升。以起始剂量2.5mg/天计算，医保报销前月费用不到5000元，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，报销后月费用仅约2000元。