合源生物双靶点CAR-T细胞治疗产品两项新药临床试验获国家药品监督管理局默示许可

2023年 4 月18日，致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）宣布公司双靶点CAR-T细胞治疗产品（HY004细胞注射液）的两项临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，适应症分别为：治疗承认复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）（受理号：CXSL2300055）和治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）（受理号：CXSL2300054）。

双靶点CAR-T细胞治疗产品（HY004细胞注射液），是一种靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞注射液（CAR-T），是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂，具有独特设计的 LOOP CAR结构，可以直接识别靶细胞表面CD19和CD22分子，能够同时靶向双抗原，靶向杀伤效果更强，并通过减少肿瘤细胞的抗原逃逸而减少疾病复发和保持疗效持久。合源生物深入合作国家一流院所 - 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），加速了HY004细胞注射液的研发进程。在2022年12月的第六届美国血液学会（ASH）年会上，HY004细胞注射液以口头报告的形式（Structural Optimization of Dual-Target CD22/CD19 CAR-T and Its Anti-Tumor Effects on B Cell Malignancies，摘要号#255）展示了CD22/CD19双靶点CAR-T的结构优化数据、抗B细胞恶性肿瘤作用和早期IIT临床研究数据。数据表明，HY004细胞注射液比其他结构的CAR-T表现出更强的增殖和抗白血病作用。在IIT临床研究中，6例复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者接受了CAR-T细胞回输，ORR率高达100%， 6例患者均获得了MRD阴性的缓解，且3个月内未观察到严重CRS（≥3级）和任何级别的ICANS。

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：“合源生物HY004细胞注射液是合源生物进入注册临床研究阶段的又一款创新CAR-T细胞治疗产品，是公司创新技术驱动的管线产品平台化输出的又一重要里程碑。目前，随着合源生物首个核心产品CNCT19商业化上市在即，公司已完成从研发到商业化的成药路径全链条核心能力建设，并打造了一支极具凝聚力、执行力的专业业务团队和管理团队，为后续管线产品的快速商业化搭建了“高速公路”。合源生物现有基于CAR、基因编辑和iPSCs的三大技术平台的10余款管线产品在研，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病领域。通过商业化在即的纳基奥仑赛注射液，此次获批IND的双靶点CAR-T新产品，以及多款在临床前研究阶段的针对多发性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型细胞治疗产品等多疾病类型、多产品梯队性输出，夯实公司血液肿瘤领导者地位。公司将继续以临床价值为导向，不断加快管线产品研发进展，加速推动更多优质细胞治疗产品进入临床阶段并早日上市，惠及更多患者！”