合源生物CAR-T新药赫基仑赛注射液IND申请获美国FDA许可

北京时间2023年3月9日，致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”），宣布赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申请已获美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。赫基仑赛注射液是首个在中国递交新药上市申请（NDA）的具有完全自主知识产权的CD19 CAR-T药物， 有望年内获得批准上市。

赫基仑赛注射液具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL临床研究中细胞药物生产成功率达到100%。此前，赫基仑赛注射液已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE, NMPA）“突破性治疗药物（BTD）”认定和美国FDA“孤儿药”资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并纳入“优先审评”。赫基仑赛注射液在治疗成人r/r B-ALL的中国多中心关键性临床研究中显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性，标志着国内近30年在成人r/r B-ALL领域的重大突破。

在2022年12月举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上，合源生物以大会口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据（Oral Presentation, #0660）。

1、持久的高缓解率 ：总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

2、显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

3、持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段，是治疗成人r/r B-ALL 的重大突破。

合源生物首席执行官CEO吕璐璐博士表示：

“赫基仑赛注射液IND申请获得美国FDA许可是合源生物迈向全球化征程的重要里程碑。 自2018年创立以来，合源生物始终坚持以临床价值为导向，快速推进首个核心产品商业化进程和覆盖多疾病领域的10余种管线产品开发。在中国，赫基仑赛治疗成人r/r B-ALL适应症新药上市申请正处于优先审评程序中，赫基仑赛临床中心认证等商业化准备工作已全面启动，针对儿童和青少年急性淋巴细胞白血病以及复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的两项注册临床试验也在稳步推进中。我们将加速推动赫基仑赛在中国和海外上市的进程，让中国自主创新细胞药物从中国走向世界，惠及中国和全球患者！

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：

“祝贺合源生物赫基仑赛注射液IND申请获得美国FDA许可！2017年中国加入人用药品技术要求国际协调理事会(ICH)，随着ICH指导原则在中国落地实施，国内临床试验逐渐与国际接轨，高质量临床试验数据是国际认可的保障。赫基仑赛在中国治疗成人r/r B-ALL的多中心关键性临床研究数据在2022年美国血液学会（ASH）年会上进行了大会口头报告，引起广泛国际关注，这一中国注册临床研究数据有效支持了与美国FDA的沟通和获得FDA IND许可，期待赫基仑赛在中美乃至全球范围内早日获批进入临床应用。”

合源生物科学顾问委员会联席主席、原FDA资深临床审评官、原CDE首席科学家何如意博士表示：

“中国创新药行业仍处在快速发展的初级阶段，未来5-10年，中国创新药的国际化、全球化仍然是最主要的发展方向之一。祝贺合源生物的原创CAR-T产品 IND申请获得美国FDA许可！合源生物通过早规划、引入国际化临床试验和工艺质量标准、密切的国际监管机构沟通交流，利用中国高质量数据有效支持到国际沟通交流，为中国创新药的出海和全球化开发探索出了创新的策略模式，也为业界树立了标杆。期待合源生物的中国原创CAR-T产品早日在全球范围内成功上市！”

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。 

公司首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理赫基仑赛注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评，有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域，涵盖创新型单、多靶点产品、通用型细胞治疗产品等10余种管线产品。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并且已于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。