梗阻性肥厚型心肌病药物医保落地杭州 创新治疗可及性再升级

在心血管疾病中，肥厚型心肌病（HCM）犹如不易察觉的潜伏“暗礁”——约80/10万的患病率看似"小众"，其带来的健康风险却不容小觑。肥厚型心肌病常见的临床表现包括劳力性呼吸困难，心悸、头晕、黑蒙、晕厥，严重时可致心力衰竭甚至猝死。然而，在过去的几十年里，面对较为严重的疾病危害，临床上却一直没有能够直击病源的治疗方案。好在这一局面在去年被打破，随着梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物--心肌肌球蛋白抑制剂获批上市并被纳入医保，患者迎来全新治疗选择。

浙江大学医学院附属第二医院心内科主任医师谢小洁介绍，肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，主要表现为左心室室壁增厚。肥厚型心肌病的症状无特异性，冠心病或者其他心脏异常都可能引发类似症状。此外，造成心肌肥厚的原因多样，门诊中遇到过因高血压等疾病引发心肌肥厚的情况，需要与肥厚型心肌病相区分。

肥厚型心肌病临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，而有些患者首发即猝死，因此早期筛查和诊断显得尤为重要。谢小洁表示，诊断肥厚型心肌病应该首先结合心电图、心脏彩超的情况，再配合血清化验、心脏核磁共振等检查予以明确。如果家族中有多人确诊肥厚型心肌病，建议进行基因筛查来明确是否存在疾病风险。

在此基础上，患者左心室流出道与主动脉峰值压差（LVOTG）≥30 mmHg时，可以认为存在左心室流出道梗阻。与非梗阻性肥厚型心肌病相比，梗阻的存在会加重对心功能的损害，进而加重劳力性呼吸困难等症状。由于LVOTG是动态变化的，因此对于静息状态无左心室流出道梗阻的患者，还可以结合一些运动试验、激发试验、药物负荷试验，确认是否存在隐匿性的梗阻。

由于梗阻性肥厚型心肌病的病理生理机制复杂，可选药物不多，且只是对症处理，很难满足患者个体化治疗需求。侵入性治疗虽可以改善症状，但是难度高且存在并发症风险，患者对手术顾虑较多，临床可及性有限。梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，心肌肌球蛋白抑制剂的出现改变了这一局面。谢小洁教授形象地解释了药物的作用机制：“心肌的收缩舒张是靠两个肌丝，相当于一个‘轴’的功能。在心肌收缩的时候，‘轴承’缩短，当心肌舒张时，‘轴承’松开。如果肌丝长时间结合在一起，会导致这个心肌长时间保持收缩。心肌肌球蛋白抑制剂的作用是减少过量的‘轴’形成，使心肌张弛有度，从这个角度来讲，心肌肌球蛋白抑制剂能够靶向核心病理生理机制。”

梗阻性肥厚型心肌病是一种需要长期管理的慢性、进行性心脏疾病，这意味着患者需要长期用药、规范化治疗。可喜的是，国家已于去年将心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰纳入医保。今年1月1日起，新版国家医保药品目录已正式在杭州落地执行。医保的报销能够显著降低梗阻性肥厚型心肌病患者的经济压力，让患者用得上、更用得起创新药物，坚持长期规范治疗，以实现理想的治疗效果。

医保正式落地后，杭州医保类型的患者能享受不同比例的报销。职工医保、居民医保政策范围内住院费用报销比例分别稳定在80%和70%左右，职工门诊报销比例达到75%。以起始剂量2.5mg/天计算，报销前月费用不到5000元，报销后，如按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，患者月自付费用仅约2000元，患者可负担程度得到大幅提升。