环球时讯综合 2025-03-31

梗阻性肥厚型心肌病创新药物医保落地，成都患者治疗可及性提升

当心肌异常“肥厚”，会发生什么？热播医疗剧《仁心俱乐部》中，一名女性在上班途中意外晕厥，而后在医院被确诊患上肥厚型心肌病的剧情引发了公众关注。病如其名，肥厚型心肌病的主要表现正是心脏左心室室壁增厚，晕厥是其常见的症状之一。在我国，肥厚型心肌病的患病率约为十万分之八十。疾病虽然“小众”，但危害不容小觑，严重影响患者的生活质量。好消息是，针对梗阻性肥厚型心肌病我国已有创新药物获批上市，并已在成都完成医保落地，患者治疗可及性得到显著提升。

四川省人民医院心内科主任医师田文杰教授介绍，肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，主要表现为左心室室壁增厚^[1]。根据是否存在左心室流出道梗阻，肥厚型心肌病可以分为梗阻性和非梗阻性两大类。与非梗阻性肥厚型心肌病相比，梗阻的存在会加重对心功能的损害，进而加重劳力性呼吸困难等系列症状。整体来看，梗阻性肥厚型心肌病患者的生存率更低^[1]。

尽管该病发病率相对较低，其危害却不小。肥厚型心肌病常见的临床表现有疲劳、劳力性呼吸困难、头晕、胸痛、心悸，甚至有些病人可能会出现晕厥表现，患者的日常生活与运动能力都会受到较大影响。田文杰教授特别提醒，如果患者出现了上述症状，需要引起重视，及早就医。

肥厚型心肌病临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，而有些患者首发症状就是猝死^[1]，因此早期的筛查诊断显得尤为重要。田文杰教授介绍，虽然肥厚型心肌病症状无特异性，但从体征来讲，一部分患者可以在心脏听到具有特异性的杂音，可结合患者的心电图、心脏超声、心脏核磁、基因检测等检查，明确是否为肥厚型心肌病。其中，超声心动图是诊断首选、准确且经济的方法，所有肥厚型心肌病患者均应进行经胸超声心动图检查^[1]。患者左心室流出道与主动脉峰值压差（LVOTG）≥30 mmHg时，可以认为存在左心室流出道梗阻。同时，针对静息状态下梗阻并不明显，但在运动或应激状态下梗阻会显著加重的肥厚型心肌病患者，应采用心脏超声结合激发试验来确诊梗阻性肥厚型心肌病。

由于梗阻性肥厚型心肌病的病理生理机制复杂，可选药物不多，且只是对症处理，很难满足患者个体化治疗的需求。侵入性手术治疗虽可以改善症状，但是难度高且存在并发症风险，临床可及性有限。梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰的出现改变了这一局面。田文杰教授表示：“心肌肌球蛋白抑制剂主要是通过减少肌球蛋白和肌动蛋白桥接的过量形成，从而减轻心肌的收缩力，缓解梗阻。使用这款创新药物以后，许多患者的病情能够得到比较好的控制，也能减少手术需求。”

梗阻性肥厚型心肌病是一种需要长期管理的慢性、进行性心脏疾病，长期用药与规范化治疗对患者至关重要。可喜的是，去年，国家已经宣布了心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰被纳入医保。今年1月1日起，新版国家医保药品目录已正式在成都落地执行。医保的报销能够显著降低梗阻性肥厚型心肌病患者的经济压力，让患者用得上、更用得起创新药物，坚持长期规范治疗，以实现理想的治疗效果。”

医保落地让创新疗法"飞入寻常百姓家"，为长期规范治疗注入强心剂。医保正式落地后，成都医保类型的患者能享受不同比例的报销。职工医保、居民医保政策范围内住院费用报销比例分别稳定在70%和60%左右，门诊报销比例分别达到75%和60%。以起始剂量2.5mg/天计算，医保报销前月费用不到5000元，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，报销后月费用仅约2000元，患者的可负担性能得到进一步提升。