生存源动例 I “我已亭亭，不惧不畏”，纳基奥仑赛帮助年轻复发或难治性淋巴细胞白血病患者续写人生华章

“花有重开日，人无再少年”，一语道出青春年华的弥足珍贵，但当青春遇到了白血病，人生又将何去何从？

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种恶性程度高、生存预后差的血液系统肿瘤，患者往往面临复发或难治（r/r）。而对于此类患者，常规化疗、造血干细胞移植等传统手段往往治疗效果不佳，患者长期生存率不理想，急需新型治疗手段破局。

嵌合抗原受体-T（CAR-T）疗法是白血病领域新兴的治疗手段。近期中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection），用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）已获得CDE“突破疗法”认定、并已纳入“优先审评”和“附条件上市”程序。近期纳基奥仑赛注射液关键II期注册临床研究的患者接受CAR-T回输后维持完全缓解（CR）首次超过2年且多地传来患者维持CR超过12个月的消息引起了临床广泛关注。窥一斑而知全豹，这是否预示着r/r ALL患者有望迎来长生存时代？”生存源动例”为您讲述纳基奥仑赛救治花季女孩的动人故事，并特别邀请陆军军医大学第二附属医院新桥医院张诚教授、张曦教授和合源生物首席执行官吕璐璐博士进行精彩点评。

被黑暗包围的花样年华，从CAR-T疗法中寻得新生

20余岁，正处于刚踏入社会、人生之路刚刚开启的大好年华。“邻家有女初长成”，然而有这样一位女孩却在此时突遭横祸——被确诊为ALL。刚刚启程的人生之旅就被病魔拦住了去路，女孩的天空也被蒙上了一层阴影，但她并未放弃。

2019年6月起，患者根据指南推荐接受化疗一线治疗，然而幸运女神却跟她开了个“玩笑”——治疗无效。这无疑为患者的处境雪上加霜，随后患者继续接受化疗治疗但疗效依然不尽如人意，在2019年底接受自体造血干细胞移植，但这一次，幸运女神再次捉弄了她——移植后不到1年半，复发了。

多方辗转无门后，这名患者在陆军军医大学第二附属医院新桥医院血液病医学中心接受了CAR-T治疗，

并于2021年6月中旬接受一针CAR-T细胞回输。回输后第28天，患者即达到微小残留病（MRD）阴性伴血液学不完全恢复的完全缓解（CRi）。CAR-T疗法早期易发生细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等不良反应，但本例患者接受纳基奥仑赛治疗后未发生上述不良事件，该药展现出了良好的安全性。

截止到发稿 ，该患者已经持续缓解达24个月，且保持MRD阴性缓解，人生之旅得以继续，她终于可以坦然地说“我已亭亭，不忧亦不惧”！

大咖点评

针对这位患者曲折的诊疗之旅，张诚教授和吕璐璐博士进行了精彩点评。

张诚教授：“这例患者既往接受了多线化疗治疗，效果不佳，移植后不到两年即复发，几乎走到了绝境。后来在我中心参加了纳基奥仑赛关键性注册临床试验，回输后第28天首次评估即达到MRD阴性缓解，目前已持续缓解达24个月。可以说，CAR-T为这位患者带来了新生。后续我们将持续跟进，关注患者状况，期待其未来能够彻底战胜疾病，实现长期生存，享受健康生活。”

张曦教授：“CAR-T疗法近年来在急性白血病领域展现出了良好疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，目前其在治疗ALL方面表现出的高缓解率和深度持续缓解为临床带来了新的曙光。我中心在CAR-T领域开展了诸多探索，并在优化CAR-T制备过程、促进CAR-T临床应用转化等方面取得了进展，未来我们将围绕CAR-T领域难点、热点进行更多研究，为提升中国整体CAR-T水平不懈努力。”

吕璐璐博士： ”特别感动看到越来越多参加纳基奥仑赛注射液关键性注册临床的白血病患者在接受一针CAR-T治疗后无癌生存超过两年，基本回归正常的生活。中国白血病领域首个CAR-T产品纳基奥仑赛注射液有望年内获批上市，合源生物正在稳步推进国内各大血液病医院临床中心认证、打造完善的商业化供应和全流程追溯体系、以及积极构建创新支付体系等商业化上市准备工作，让中国患者用得上，用得起，让更多血液肿瘤患者获得无癌新生！”